의약품 제조업체: Pfizer Laboratories Div Pfizer Inc (Updated: 2024-11-01)
처방 정보의 주요 내용
VYNDAQEL® (타파미디스 메글루민) 캡슐, 경구 투여
미국 최초 승인: 2019
VYNDAMAX™ (타파미디스) 캡슐, 경구 투여
미국 최초 승인: 2019
적응증 및 사용
VYNDAQEL 및 VYNDAMAX는 성인의 야생형 또는 유전성 트랜스티레틴 매개 아밀로이드증 심근병증 치료에 사용되는 트랜스티레틴 안정화제로 심혈관 사망률 및 심혈관 관련 입원을 줄입니다. (1)
투여량 및 투여 방법
제형 및 강도
캡슐: 타파미디스 메글루민 20mg 및 타파미디스 61mg. (3)
금기 사항
없음. (4)
부작용
의심되는 부작용을 보고하려면 Pfizer Inc.에 1-800-438-1985 또는 FDA에 1-800-FDA-1088로 전화하거나 www.fda.gov/medwatch를 방문하십시오.
환자 상담 정보 및 FDA 승인 환자 라벨은 17을 참조하십시오.
개정: 2023년 10월
목차
전문 정보: 목차*
1. 적응증 및 사용법
2. 용법 및 용량
2.1 권장 용량
2.2 투약 지침
3. 제형 및 강도
4. 금기 사항
6. 이상 반응
6.1 임상 시험 경험
7. 약물 상호 작용
7.1 BCRP 기질
8. 특정 환자군에서의 사용
8.1 임신
8.2 수유
8.3 생식 능력이 있는 여성 및 남성
8.4 소아 사용
8.5 노인 사용
10. 과량 투여
11. 설명
12. 약리학
12.1 작용 기전
12.2 약력학
12.3 약동학
13. 비임상 독성학
13.1 발암성, 돌연변이 유발성, 생식 능력 저해
14. 임상 연구
16. 포장/보관 및 취급
17. 환자 상담 정보
- *
- 전문 정보에서 생략된 섹션 또는 하위 섹션은 나열되지 않습니다.
1. 적응증 및 용법
VYNDAQEL 및 VYNDAMAX는 성인의 야생형 또는 유전성 transthyretin-mediated amyloidosis (ATTR-CM) 심근병증 치료에 사용되며, 심혈관 사망 및 심혈관 관련 입원을 줄입니다.
2. 복용량 및 투여 방법
2.1 권장 용량
권장 용량은 VYNDAQEL 80mg (20mg 타파미디스 메글루민 캡슐 4개)을 1일 1회 경구 투여하거나 VYNDAMAX 61mg (61mg 타파미디스 캡슐 1개)을 1일 1회 경구 투여하는 것입니다.
VYNDAMAX와 VYNDAQEL은 mg 기준으로 대체할 수 없습니다. [임상 약리학 (12.3) 참조].
2.2 투여 지침
캡슐은 부수거나 자르지 않고 통째로 삼켜야 합니다.
복용량을 놓친 경우 환자에게 기억나는 대로 복용하거나 놓친 복용량을 건너뛰고 다음 복용량을 정해진 시간에 복용하도록 지시하십시오. 복용량을 두 배로 복용하지 마십시오.
3. 투여 형태 및 강도
VYNDAQEL은 다음과 같이 제공됩니다.
- •
- tafamidis meglumine 20 mg: 노란색, 불투명, 장방형 캡슐, 빨간색으로 “VYN 20″이 인쇄되어 있습니다.
VYNDAMAX는 다음과 같이 제공됩니다.
- •
- tafamidis 61 mg: 적갈색, 불투명, 장방형 캡슐, 흰색으로 “VYN 61″이 인쇄되어 있습니다.
4. 금기 사항
없음.
6. 부작용
6.1 임상 시험 경험
임상 시험은 매우 다양한 조건에서 수행되므로, 한 약물의 임상 시험에서 관찰된 이상반응 발생률을 다른 약물의 임상 시험에서의 발생률과 직접 비교할 수 없으며, 실제 진료에서 관찰되는 발생률을 반영하지 않을 수 있습니다.
이 데이터는 평균 24.5개월(1일~111개월) 동안 매일 20mg 또는 80mg(20mg 캡슐 4개 투여)의 VYNDAQEL을 투여받은 377명의 ATTR-CM 환자에 대한 노출을 반영합니다.
이상 사례는 주로 30개월 위약 대조 시험인 VYNDAQEL의 ATTR-CM 임상 시험에서 평가되었습니다. [see Clinical Studies (14)]. VYNDAQEL 20mg(n=88) 또는 80mg(n=176; 20mg 캡슐 4개 투여)으로 치료받은 환자의 이상 사례 발생 빈도는 위약(n=177)과 유사했습니다.
30개월 위약 대조 시험에서 이상 사례로 인해 연구 약물을 중단한 VYNDAQEL 치료 환자와 위약 치료 환자의 비율은 유사했습니다. VYNDAQEL 80mg, VYNDAQEL 20mg 및 위약군에서 각각 12명(7%), 5명(6%) 및 11명(6%)이었습니다.
7. 약물 상호 작용
7.1 BCRP 기질
타파미디스는 사람에서 유방암 내성 단백질(BCRP)을 억제합니다 [임상 약리학 (12.3) 참조]. 타파미디스와 BCRP 기질인 약물을 함께 투여하면 이러한 수송체의 기질(예: 메토트렉세이트, 로수바스타틴, 이마티닙)의 노출이 증가하고 기질 관련 독성의 위험이 증가할 수 있습니다. BCRP 기질 관련 독성의 징후를 모니터링하고 적절한 경우 기질의 용량을 조정하십시오.
8. 특정 환자군에서의 사용
8.1 임신
위험 요약
동물 연구 결과에 따르면, VYNDAQEL 및 VYNDAMAX는 임산부에게 투여 시 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. 그러나 임산부에서 VYNDAQEL 사용(1일 20mg 용량)에 대한 제한된 인체 데이터에서는 주요 선천적 결함, 유산 또는 산모 또는 태아에 대한 부작용 위험이 확인되지 않았습니다. 동물 생식 연구에서, 기관 형성 과정 중 임신한 토끼에게 tafamidis meglumine을 경구 투여한 결과, VYNDAQEL의 최대 권장 용량(MRHD)(80mg)에서 인체 노출(AUC)의 약 9배에 해당하는 용량에서 발달에 대한 부작용(배아-태아 사망률, 태아 체중 감소 및 태아 기형)이 발생했으며, MRHD에서 인체 노출(AUC)과 동등한 용량에서 태아 골격 변이 발생률이 증가했습니다. 출생 후 사망률, 성장 지연, 학습 및 기억 장애는 체표면적(mg/m2)을 기준으로 MRHD의 약 2배에 해당하는 용량으로 임신 및 수유 기간 동안 tafamidis meglumine을 투여받은 임신한 쥐의 새끼에서 관찰되었습니다. ( 데이터 참조). 임산부에게 태아에 대한 잠재적 위험을 알리십시오. 임신은 Pfizer 보고 라인(1-800-438-1985)으로 보고하십시오.
해당 인구 집단의 주요 선천적 결함 및 유산에 대한 추정 배경 위험은 알려져 있지 않습니다. 모든 임신에는 선천적 결함, 유산 또는 기타 부작용의 배경 위험이 있습니다. 미국 일반 인구에서 임상적으로 확인된 임신의 주요 선천적 결함 및 유산에 대한 추정 배경 위험은 각각 2%~4% 및 15%~20%입니다.
데이터
동물 데이터
임신한 쥐에서 기관 형성 전반에 걸쳐 tafamidis meglumine(0, 15, 30, 45mg/kg/일)을 경구 투여한 결과, ≥30mg/kg/일(AUC 기준 MRHD에서 인체 노출의 약 10배)에서 태아 체중이 감소했습니다. 쥐의 배아-태아 발달에 대한 무독성량(NOAEL)은 15mg/kg/일(AUC 기준 MRHD에서 인체 노출의 약 7배)이었습니다.
임신한 토끼에서 기관 형성 전반에 걸쳐 tafamidis meglumine(0, 0.5, 2, 8mg/kg/일)을 경구 투여한 결과, 8mg/kg/일(AUC 기준 MRHD에서 인체 노출의 약 9배)에서 배아-태아 사망률 증가, 태아 체중 감소, 태아 기형 발생률 증가가 나타났으며, 이는 산모에게도 독성을 나타냈습니다. ≥0.5mg/kg/일(AUC 기준 MRHD에서 인체 노출과 거의 동등) 용량에서 태아 골격 변이 발생률 증가가 관찰되었습니다.
출생 전후 연구에서, 임신한 쥐는 임신 및 수유 기간(임신 7일~수유 20일) 동안 tafamidis meglumine을 0, 5, 15 또는 30mg/kg/일 용량으로 경구 투여받았습니다. 15mg/kg/일(mg/m2 기준 MRHD의 약 2배)로 치료받은 댐의 새끼에서 생존율 및 체중 감소, 수컷 성 성숙 지연 및 신경행동학적 영향(학습 및 기억 장애)이 관찰되었습니다. 쥐의 출생 전후 발달에 대한 NOAEL은 5mg/kg/일(mg/m2 기준 MRHD와 거의 동등)이었습니다.
8.2 수유
위험 요약
모유 중 tafamidis의 존재, 모유 수유 유아에 대한 영향 또는 모유 생산에 대한 영향에 대한 데이터는 없습니다. Tafamidis는 쥐의 모유에 존재합니다. ( 데이터 참조). 약물이 동물의 모유에 존재하는 경우, 해당 약물은 사람의 모유에도 존재할 가능성이 높습니다. 모유 수유 유아에게 심각한 부작용이 발생할 가능성을 시사하는 동물 연구 결과에 따라, VYNDAQEL 또는 VYNDAMAX 치료 중에는 모유 수유를 권장하지 않는다는 점을 환자에게 알리십시오.
데이터
임신 및 수유 중인 암컷 쥐에게 tafamidis meglumine(15mg/kg/일)을 반복적으로 매일 경구 투여한 후, 수유 4일 또는 12일에 14C-tafamidis meglumine을 1회 경구 위관 영양법으로 투여했습니다. 투여 후 1시간 후에 모유에서 방사능이 관찰되었으며 이후 증가했습니다. 12일에 모유(14C tafamidis meglumine과 관련된 최고 방사능, 투여 후 8시간) 대 혈장(투여 후 1시간)의 방사능 비율은 약 1.6이었으며, 이는 경구 투여 후 tafamidis meglumine이 모유로 전달됨을 나타냅니다.
8.3 생식 가능성이 있는 여성 및 남성
피임
여성
동물 연구 결과에 따르면, VYNDAQEL 및 VYNDAMAX는 임산부에게 투여 시 태아에게 해를 끼칠 수 있습니다. [ 특정 집단에서의 사용(8.1) 참조]. 생식 가능성이 있는 여성의 경우 임신 계획 및 예방을 고려하십시오.
8.5 노인에서의 사용
노인 환자(≥65세)의 경우 용량 조절이 필요하지 않습니다. [ 임상 약리학(12.3) 참조]. 임상 연구의 전체 환자 수(n=441) 중 90.5%가 65세 이상이었으며, 중앙값 연령은 75세였습니다.
10. 과량 복용
과량 복용에 대한 임상 경험은 제한적입니다. 임상 시험에서 두 명의 환자가 우발적으로 160mg의 VYNDAQEL을 한 번 복용했지만 이상 반응은 보고되지 않았습니다. 임상 시험에서 건강한 자원 봉사자에게 투여된 tafamidis meglumine의 최고 용량은 단일 용량으로 480mg이었습니다. 이 용량에서 경미한 맥립종이라는 이상 반응이 한 건 보고되었습니다.
11. 제품 설명
VYNDAQEL (타파미디스 메글루민) 및 VYNDAMAX (타파미디스)는 트랜스티레틴의 선택적 안정제인 타파미디스를 활성 성분으로 함유하고 있습니다.
타파미디스 메글루민의 화학명은 2-(3,5-디클로로페닐)-1,3-벤조옥사졸-6-카르복실산 모노(1-데옥시-1-메틸아미노-D-글루시톨)입니다. 분자식은 C14H7Cl2NO3 C7H17NO5이며, 분자량은 503.33 g/mol입니다. 구조식은 다음과 같습니다.
경구용 타파미디스 메글루민 20mg 연질 젤라틴 캡슐은 타파미디스 메글루민 20mg(타파미디스 유리산 12.2mg에 해당)의 백색에서 분홍색 현탁액과 다음과 같은 비활성 성분을 함유하고 있습니다: 암모니아수 28%, 브릴리언트 블루 FCF, 카민, 젤라틴, 글리세린, 산화철(황색), 폴리에틸렌 글리콜 400, 폴리소르베이트 80, 폴리비닐 아세테이트 프탈레이트, 프로필렌 글리콜, 소르비탄 모노올레에이트, 소르비톨, 이산화티타늄.
타파미디스의 화학명은 2-(3,5-디클로로페닐)-1,3-벤조옥사졸-6-카르복실산입니다. 분자식은 C14H7Cl2NO3이며, 분자량은 308.12 g/mol입니다. 구조식은 다음과 같습니다.
경구용 타파미디스 61mg 연질 젤라틴 캡슐은 타파미디스 61mg의 백색에서 분홍색 현탁액과 다음과 같은 비활성 성분을 함유하고 있습니다: 암모니아수 28%, 부틸화 히드록시톨루엔, 젤라틴, 글리세린, 산화철(적색), 폴리에틸렌 글리콜 400, 폴리소르베이트 20, 포비돈(K-값 90), 폴리비닐 아세테이트 프탈레이트, 프로필렌 글리콜, 소르비톨, 이산화티타늄.
12. 임상 약리학
12.1 작용 기전
타파미디스는 TTR의 선택적 안정화제입니다. 타파미디스는 티록신 결합 부위에서 TTR에 결합하여 사량체를 안정화시키고 단량체로의 해리 속도를 늦춥니다. 단량체로의 해리는 아밀로이드 생성 과정의 속도 제한 단계입니다.
12.2 약력학
독점적인 TTR 안정화 분석법을 약력학적 마커로 사용하여 시험관 내에서 TTR 사량체의 안정성을 평가했습니다. TTR 안정화 분석법은 요소를 사용한 2일간의 시험관 내 변성 전후 혈장에서 안정적인 TTR 사량체를 면역 탁도 측정법으로 정량화합니다. 이 독점적인 분석법을 사용하여 VYNDAQEL 80mg은 VYNDAQEL 20mg에 비해 TTR 사량체 안정화가 더 크게 나타나는 용량 의존적 경향이 관찰되었습니다. 그러나 심혈관계 결과에 대한 더 높은 TTR 사량체 안정화의 임상적 관련성은 알려져 있지 않습니다.
VYNDAQEL은 야생형 TTR 사량체와 임상적으로 시험된 14가지 TTR 변이체의 사량체를 하루 한 번 투여 후 안정화시켰습니다. 타파미디스는 시험관 내에서 시험된 25가지 변이체의 TTR 사량체를 안정화시켰습니다.
VYNDAQEL과 VYNDAMAX는 갑상선 자극 호르몬(TSH)의 변화 없이 총 티록신 혈청 농도를 감소시킬 수 있습니다. 총 티록신 값의 이러한 감소는 타파미디스의 TTR 티록신 수용체에 대한 높은 결합 친화력으로 인해 트랜스티레틴(TTR)에 대한 티록신 결합이 감소하거나 TTR에서 티록신이 치환되기 때문일 가능성이 높습니다. 저갑상선증과 일치하는 임상적 발견은 관찰되지 않았습니다.
심부전과 관련된 바이오마커(NT-proBNP 및 트로포닌 I)는 위약에 비해 VYNDAQEL을 선호했습니다.
12.3 약동학
VYNDAMAX 61mg 캡슐과 20mg 캡슐 4개로 투여된 VYNDAQEL을 비교했을 때 타파미디스의 안정 상태 Cmax와 시간에 따른 혈장 농도 곡선 아래 면적(AUC)에 임상적으로 유의미한 차이가 관찰되지 않았습니다.
타파미디스 노출은 단일(최대 480mg) 또는 다중(최대 80mg)(승인된 권장 용량의 1~6배) 하루 한 번 투여 시 용량에 비례하여 증가합니다.
VYNDAQEL 80mg을 단일 및 반복 투여한 후 명백한 청소율은 유사했습니다.
분포
타파미디스 메글루민의 명백한 안정 상태 분포 용적은 타파미디스의 경우 16리터이고 18.5리터입니다. 타파미디스의 혈장 단백질 결합은 시험관 내에서 99% 이상입니다. 타파미디스는 주로 TTR에 결합합니다.
배설
타파미디스 메글루민 20mg을 단일 경구 투여한 후 투여량의 약 59%가 대변(주로 변하지 않은 약물)에서 회수되었고 투여량의 약 22%가 소변(주로 글루쿠로나이드 대사체)에서 회수되었습니다.
특정 인구 집단
연령, 인종/민족(코카서스인 및 일본인) 또는 신장 장애에 따라 타파미디스의 약동학에 임상적으로 유의미한 차이가 관찰되지 않았습니다.
간 기능 장애 환자
중등도 간 기능 장애(Child-Pugh 점수 7~9) 환자는 건강한 피험자에 비해 타파미디스의 전신 노출이 감소(약 40%)하고 청소율이 증가(약 68%)했습니다. 중등도 간 기능 장애가 있는 피험자의 TTR 수치는 건강한 피험자보다 낮기 때문에 이러한 환자에서 TTR 양에 대한 타파미디스 노출은 TTR 사량체의 안정화를 유지하기에 충분합니다. 경도 간 기능 장애(Child Pugh 점수 5~6) 환자는 건강한 피험자에 비해 타파미디스의 약동학에 임상적으로 유의미한 차이가 관찰되지 않았습니다. 중증 간 기능 장애가 타파미디스에 미치는 영향은 알려져 있지 않습니다.
약물 상호 작용 연구
임상 연구
13. 비임상 독성학
13.1 발암성, 돌연변이 유발성, 생식능력 저해
발암성
26주 동안 매일 0, 10, 30 또는 90 mg/kg의 용량으로 반복 투여한 후, 형질전환(Tg)-rasH2 마우스에서 종양 발생률 증가의 증거는 없었다. MRHD에서 AUC의 최대 18배에 해당하는 노출량으로 랫드에서 2년간 발암성 연구를 수행한 결과, 종양 발생률 증가의 증거는 없었다.
생식능력 저해
랫드에서 어떤 용량에서도 타파미디스 메글루민은 생식력, 생식 능력 또는 교미 행동에 영향을 미치지 않았다. 랫드는 교미 전(암컷의 경우 최소 15일, 수컷의 경우 28일), 교미 기간 동안 수컷의 안락사 전날까지, 그리고 암컷의 경우 착상까지(임신 7일) 매일(0, 5, 15 및 30 mg/kg/일) 투여했다. 어떤 용량에서도 독성, 생식력 및 교미 행동에 대한 수컷 및 암컷 랫드에서 부작용은 관찰되지 않았다. 타파미디스 메글루민의 생식 독성에 대한 수컷 및 암컷의 무독성 수준은 30 mg/kg/일이며, 이는 mg/m2 기준으로 MRHD의 약 4배이다.
14. 임상 연구
야생형 또는 유전성 ATTR-CM 환자 441명을 대상으로 다기관, 국제적, 무작위 배정, 이중맹검, 위약 대조 연구(NCT01994889)에서 효능이 입증되었습니다.
환자들은 표준 치료(예: 이뇨제) 외에 30개월 동안 매일 1회 VYNDAQEL 20mg(n=88), VYNDAQEL 80mg(VYNDAQEL 20mg 캡슐 4개로 투여)(n=176) 또는 일치하는 위약(n=177)을 1:2:2 비율로 무작위 배정받았습니다. 치료 배정은 변이 TTR 유전자형 유무와 기준 질병 중증도(NYHA 등급)에 따라 계층화되었습니다. 이 연구에서는 이식 환자를 제외했습니다. 표 1은 환자 인구 통계 및 기준 특성을 설명합니다.
| 특성 | 풀링된 타파미디스 N=264 |
위약 N=177 |
|---|---|---|
| 약어: ATTRm = 변이 트랜스티레틴 아밀로이드, ATTRwt = 야생형 트랜스티레틴 아밀로이드 | ||
|
나이 — 년 |
||
|
평균(표준 편차) |
74.5 (7.2) |
74.1 (6.7) |
|
중앙값(최소값, 최대값) |
75 (46, 88) |
74 (51, 89) |
|
성별 — 수(퍼센트) |
||
|
남성 |
241 (91.3) |
157 (88.7) |
|
여성 |
23 (8.7) |
20 (11.3) |
|
TTR 유전자형 — 수(퍼센트) |
||
|
ATTRm |
63 (23.9) |
43 (24.3) |
|
ATTRwt |
201 (76.1) |
134 (75.7) |
|
NYHA 등급 — 수(퍼센트) |
||
|
NYHA 등급 I |
24 (9.1) |
13 (7.3) |
|
NYHA 등급 II |
162 (61.4) |
101 (57.1) |
|
NYHA 등급 III |
78 (29.5) |
63 (35.6) |
주요 분석은 Finkelstein-Schoenfeld (F-S) 방법을 모든 원인 사망과 심혈관 관련 입원 빈도에 적용한 계층적 결합을 사용했습니다. 심혈관 관련 입원 빈도는 심혈관 관련 질병으로 인해 환자가 입원(즉, 병원에 입원)한 횟수로 정의되었습니다. 이 방법은 환자를 사망을 기준으로 구분할 수 없는 경우 사망을 기준으로 한 다음 심혈관 관련 입원 빈도를 사용하여 각 계층 내의 다른 모든 환자와 쌍방향으로 계층적 방식으로 진행하여 각 환자를 비교했습니다.
이 분석은 VYNDAQEL 20mg 및 80mg 그룹을 합친 그룹에서 위약 그룹에 비해 모든 원인 사망과 심혈관 관련 입원 빈도가 유의하게 감소(p=0.0006)한 것을 보여주었습니다(표 2).
| 주요 분석 | VYNDAQEL 합쳐진 그룹 N=264 |
위약 N=177 |
|---|---|---|
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30개월 시점 생존 대상 수(%)* |
186 (70.5) |
101 (57.1) |
|
30개월 동안 심혈관 관련 입원 횟수 평균(환자당 연간)(30개월 시점 생존 대상) |
0.297 |
0.455 |
|
F-S 방법에서의 p-값 |
0.0006 |
|
주요 분석의 개별 구성 요소(모든 원인 사망 및 심혈관 관련 입원) 분석에서도 VYNDAQEL은 위약에 비해 유의한 감소를 보였습니다.
VYNDAQEL을 합친 그룹과 위약 그룹의 모든 원인 사망 Cox 비례 위험 모델의 위험 비율은 0.70(95% 신뢰 구간 [CI] 0.51, 0.96)으로, 위약 그룹에 비해 사망 위험이 30% 상대적으로 감소함을 나타냅니다(p=0.026). 총 사망의 약 80%가 두 치료 그룹 모두에서 심혈관 관련 사망이었습니다. 모든 원인 사망에 대한 사건 발생 시간의 Kaplan-Meier 플롯은 그림 1에 제시되어 있습니다.
|
|
그림 1: 모든 원인 사망* |
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VYNDAQEL은 위약과 비교하여 심혈관 관련 입원이 현저히 적었으며, 위험 감소는 32%에 해당하며 상대 위험 비율은 0.68입니다(표 3).
| VYNDAQEL 풀링 N=264 |
위약 N=177 |
|
|---|---|---|
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심혈관 관련 입원을 가진 대상자의 총 수(%) |
138 (52.3) |
107 (60.5) |
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연간 심혈관 관련 입원* |
0.48 |
0.70 |
|
VYNDAQEL 풀링 대 위약 치료 차이(상대 위험 비율)* |
0.68 |
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p-값* |
<0.0001 |
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VYNDAQEL의 기능적 능력 및 건강 상태에 대한 치료 효과는 각각 6분 걷기 검사(6MWT) 및 캔자스시 심근병증 설문지-전반적 요약(KCCQ-OS) 점수로 평가했습니다. VYNDAQEL에 유리한 유의미한 치료 효과는 6개월에 처음 관찰되었으며, 6MWT 거리와 KCCQ-OS 점수 모두에서 30개월까지 일관되게 유지되었습니다(그림 2 및 표 4).
그림 2: 6MWT 거리 및 KCCQ-OS 점수에서 기준선에서 30개월까지의 변화
약어: 6MWT=6분 걷기 검사, KCCQ-OS=캔자스시 심근병증 설문지-전반적 요약.
패널 A는 6MWT 거리에서 풀링된 VYNDAQEL 환자와 위약 환자를 비교하여 기준선에서 30개월까지의 변화를 보여줍니다.
패널 B는 KCCQ-OS 점수에서 풀링된 VYNDAQEL 환자와 위약 환자를 비교하여 기준선에서 30개월까지의 변화를 보여줍니다.
캔자스시 심근병증 설문지-전반적 요약(KCCQ-OS) 점수는 총 증상(증상 빈도 및 증상 부담), 신체적 제한, 삶의 질 및 사회적 제한을 포함한 4개 영역으로 구성됩니다. 전반적 요약 점수 및 영역 점수는 0에서 100까지이며, 점수가 높을수록 건강 상태가 더 좋음을 나타냅니다. 4개 영역 모두 30개월에 위약과 비교하여 풀링된 VYNDAQEL에 유리했으며, KCCQ-OS 점수와 유사한 치료 효과를 보였습니다(그림 2 및 표 4). KCCQ-OS에 대한 기준선에서 30개월까지의 변화 분포(그림 3)는 KCCQ-OS 점수가 더 나빠진 환자의 비율이 풀링된 VYNDAQEL 치료 그룹에서 위약과 비교하여 더 낮았으며, 점수가 개선된 환자의 비율이 더 높았음을 보여줍니다(그림 3).
그림 3: KCCQ-전반적 요약 점수에서 기준선에서 30개월까지의 변화 히스토그램
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약어: KCCQ-OS=캔자스시티 심근병증 설문지-전반적인 요약.
| 약어: 6MWT = 6분 보행 검사; KCCQ-OS = 캔자스시티 심근병증 설문지-전반적인 요약; SD = 표준 편차; LS = 최소 제곱; SE = 표준 오차; CI = 신뢰 구간 | |||||
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종료점 |
기준선 평균 (SD) |
기준선에서 30개월까지의 변화, LS 평균 (SE) |
위약 대비 치료 차이 |
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VYNDAQEL 풀링 |
위약 |
VYNDAQEL 풀링 |
위약 |
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6MWT |
351 |
353 |
-55 |
-131 |
76 |
|
KCCQ-OS |
67 |
66 |
-7 |
-21 |
14 |
결합된 종료점 및 그 구성 요소(모든 원인 사망 및 심혈관 관련 입원 빈도)에 대한 승리 비율로 표현된 F-S 방법의 결과는 모든 하위 그룹(야생형, 변이형 및 NYHA Class I & II, 및 III)에서 위약 대비 VYNDAQEL에 유리하게 나타났으며, NYHA Class III의 심혈관 관련 입원 빈도를 제외했습니다(그림 4). 승리 비율은 VYNDAQEL 치료 환자의 “승리” 쌍의 수를 위약 환자의 “승리” 쌍의 수로 나눈 값입니다. 6MWT 및 KCCQ-OS 분석 결과도 각 하위 그룹 내에서 위약 대비 VYNDAQEL에 유리하게 나타났습니다.
그림 4: 하위 그룹, 용량 및 주요 분석 구성 요소별 결과
약어: ATTRm = 변이형 트랜스티레틴 아밀로이드, ATTRwt = 야생형 트랜스티레틴 아밀로이드, F-S = Finkelstein Schoenfeld, CI = 신뢰 구간
*F-S 결과는 승리 비율(모든 원인 사망 및 심혈관 입원 빈도 기반)을 사용하여 제시됨
심장 이식 및 심장 기계적 보조 장치는 사망으로 처리됨.
주요 분석 결과, 30개월 시점의 6MWT 및 30개월 시점의 KCCQ-OS는 위약 대비 VYNDAQEL 80mg 및 20mg 용량 모두에서 통계적으로 유의미했으며, 두 용량 모두 유사한 결과를 보였습니다.
16. 공급 형태/보관 및 취급
VYNDAQEL 20mg (tafamidis meglumine) 연질 젤라틴 캡슐은 노란색, 불투명, 장방형이며 빨간색으로 “VYN 20″이 인쇄되어 있으며 다음과 같은 포장 구성으로 제공됩니다.
| VYNDAQEL 캡슐 | ||
|---|---|---|
| 포장 구성 | 강도 | NDC |
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4개의 중간 상자로 구성된 상자. 각 중간 상자에는 3개의 블리스터 카드가 들어 있습니다. 각 블리스터 카드에는 10개의 캡슐이 들어 있습니다. (총 120개 캡슐) |
20mg |
NDC 0069-1975-40 |
VYNDAMAX 61mg (tafamidis) 연질 젤라틴 캡슐은 적갈색, 불투명, 장방형이며 흰색으로 “VYN 61″이 인쇄되어 있으며 다음과 같은 포장 구성으로 제공됩니다.
| VYNDAMAX 캡슐 | ||
|---|---|---|
| 포장 구성 | 강도 | NDC |
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3개의 블리스터 카드로 구성된 상자. 각 블리스터 카드에는 10개의 캡슐이 들어 있습니다. (총 30개 캡슐) |
61mg |
NDC 0069-8730-30 |
VYNDAQEL 및 VYNDAMAX는 20°C~25°C(68°F~77°F)의 제어된 실온에 보관하십시오. 15°C~30°C(59°F~86°F)의 편차가 허용됩니다. [USP 제어된 실온 참조].
17. 환자 상담 정보
환자에게 FDA 승인 환자 라벨(환자 정보)을 읽도록 지시하십시오.
임신
임신 사실을 Pfizer 보고 전화 1-800-438-1985로 보고하십시오. 임산부 및 임신 가능 여성에게 태아에 대한 잠재적 위험을 알리십시오. 여성에게 알려진 또는 의심되는 임신 사실을 의료 서비스 제공자에게 알리도록 지시하십시오 [특정 인구 집단에서의 사용 (8.1) 참조].
이 제품의 라벨이 업데이트되었을 수 있습니다. 전체 처방 정보는 www.pfizer.com을 방문하십시오.
VYNDAQEL 또는 VYNDAMAX에 대한 의료 정보는 www.pfizermedinfo.com을 방문하거나 1‑800‑438‑1985로 전화하십시오.
SPL 미분류 섹션
LAB-0497-6.0
환자 안내문
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본 환자 정보는 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받았습니다. |
발행: 2023년 10월 |
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환자 정보 |
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VYNDAQEL® (빈-두-켈) |
VYNDAMAX™ (빈-두-맥스) |
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VYNDAQEL과 VYNDAMAX는 무엇입니까? |
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VYNDAQEL 또는 VYNDAMAX를 복용하기 전에 다음과 같은 경우를 포함하여 모든 의학적 상태를 의료 서비스 제공자에게 알리십시오.
처방약 또는 일반의약품, 비타민 및 허브 보충제를 포함하여 복용하는 모든 약물을 의료 서비스 제공자에게 알리십시오. |
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VYNDAQEL 또는 VYNDAMAX는 어떻게 복용해야 합니까?
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VYNDAQEL과 VYNDAMAX의 가능한 부작용은 무엇입니까? |
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VYNDAQEL과 VYNDAMAX는 어떻게 보관해야 합니까?
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VYNDAQEL과 VYNDAMAX의 안전하고 효과적인 사용에 대한 일반 정보. |
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VYNDAQEL과 VYNDAMAX의 성분은 무엇입니까?
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주요 표시면 – 20mg 캡슐 블리스터 카드
NDC 0069-1975-12
Vyndaqel®
(tafamidis meglumine) 캡슐
캡슐 당 20 mg
Pfizer Labs.
LOT/EXP
벗겨서 누르세요
주요 표시면 – 20mg 캡슐 블리스터 카드 카톤
Vyndaqel®
(tafamidis meglumine) capsules
20 mg per capsule*
Attention Pharmacist: Vyndaqel은 다른 tafamidis 제품과 mg 기준으로 대체할 수 없습니다.
with other tafamidis products.
개인 판매 금지
Pfizer
포함: 카톤당 총 30 캡슐.
각 카톤에는 3개의 블리스터 카드가 들어 있습니다. 각
블리스터 카드에는 10개의 캡슐이 들어 있습니다.
처방전만
주요 표시면 – 20mg 캡슐 블리스터 카드 카톤
NDC 0069-1975-40
Vyndaqel®
(tafamidis meglumine) 캡슐
캡슐당 20 mg*
약사 주의: Vyndaqel은 다른
tafamidis 제품과 mg 기준으로 대체할 수 없습니다.
Pfizer
포함: 카톤당 총 120개 캡슐.
각 카톤은 4개의 중간 카톤을 포함합니다.
각 중간 카톤은 3개의 블리스터
카드를 포함합니다. 각 블리스터 카드는 10개의 캡슐을 포함합니다.
처방전에 의해서만
주요 표시 패널 – 61mg 캡슐 블리스터 카드
NDC 0069-8730-01
Vyndamax™
(tafamidis) capsules
61 mg per capsule
Pfizer Labs.
LOT/EXP
PEEL & PUSH
주요 표시면 – 61mg 캡슐 블리스터 카드 카톤
NDC 0069-8730-30
Vyndamax™
(타파미디스) 캡슐
캡슐당 61 mg
약사 주의: Vyndamax는 타파미디스 메글루민 제품과 mg 기준으로 대체할 수 없습니다.
Pfizer
내용: 카톤당 총 30 캡슐.
각 카톤에는 블리스터 카드 3장이 들어 있습니다. 각
블리스터 카드에는 캡슐 10개가 들어 있습니다.
처방전에 의해서만 구입 가능
